Attraverso un comunicato l’organo supervisore ha prospettato la possibilità di rendere più veloce le fasi sperimentali necessarie per l’approvazione alla messa in commercio di nuove soluzioni farmacologiche per il trattamento preoperatorio dei carcinomi mammari aggressivi in fase precoce.
La terapia sistemica preoperatoria neoadiuvante permette in molti casi la conservazione del tessuto mammario con indubbi benefici estetici ma non solo. Il tipo di risposta al trattamento neoadiuvante permette infatti di ottenere preziose informazioni prognostiche sul tumore, tra cui il monitoraggio di alcuni marker tessutali.
L’approvazione rapida potrebbe scaturire nel caso di trial clinici progettati secondo criteri ben definiti e in grado di fornire un solido razionale biologico e clinico sull’attività dei farmaco, oltre ad evidenti benefici epidemiologici, terapeutici e patofisiologici. Per nuovi farmaci non si intendono solamente nuove molecole in studio, ma anche nuovi protocolli farmacologici con composti già studiati.
La proposta vorrebbe così semplificare l’iter sperimentale per i farmaci destinati al trattamento preoperatorio delle categorie di pazienti che non rispondono alle terapie neoadiuvanti standard attuali, principalmente tumori negativi per i recettori degli ormoni e triplo negativi.
Il comunicato suggerisce di adottare come end-point primario la risposta patologica completa (CPR) , dove per CPR si intende la l’assenza di residui tumorali invasivi in situ e a livello dei linfonodi ispilaterali. Questo parametro terapeutico permette infatti di stabilire l’efficacia del farmaco già pochi mesi di distanza dall’inizio del suo impiego nel protocollo sperimentale.
Secondo le linee guida sperimentali indicate, gli studi devono assumere la forma di trial randomizzati e controllati, preferibilmente in cui un farmaco già impiegato in fase preoperatoria nei regimi neoadiuvanti standard viene comparato con lo stesso regime più il farmaco in studio. Inoltre, il comunicato impone la messa a punto di trial di conferma necessari a dimostrare i miglioramenti clinici significativi in termini statistici. Queste analisi possono essere iniziate parallelamente agli studi sperimentali in modo tale da risparmiare sui tempi di produzione di dati maturi e ottenere una più rapida approvazione.
Tra le richieste di conformità degli studi vi sarebbe anche l’inclusione del rate di falsi positivi per i principali end-point clinici e l’esclusione della terapia citotossica post-operatoria.
Infine, sono richiesti studi a posteriori per confermare la sicurezza a lungo termine, principalmente in riferimento ai possibili effetti collaterali tra cui malignità secondarie e cardiotossicità.